Генетически поврежденные клетки, чьи дефекты удалось исправить с помощью генной терапии, могут быть перепрограммированы в стволовые клетки, способные формировать любую ткань в человеческом организме, сообщает научное издание NewScientist.
Группа генетиков во главе с Хуаном Бельмонте из института Salk в Калифорнии и их коллеги в Европе разработали новую методику выращивания фибробластовых (коллагенсинтезирующих) клеток из кожных тканей пациентов, страдающих заболеванием костного мозга – анемией Фанкони.
Затем они сумели, используя обычные генно-терапевтические вирусы, заменить поврежденные гены здоровыми.
Хотя, как признают эксперты, на пути применения новой технологии в отношении людей еще стоят серьезнейшие препятствия, уже достигнутый прогресс служит доказательством того, что соединение в «браке» генной терапии и технологий получения стволовых клеток обладает потенциалом, способным позволить врачам исправлять любые генетические заболевания, которые повреждают тот или иной конкретный тип клеток.
До сих пор усилия по генной терапии стволовых клеток требовали от специалистов выращивать получаемые от пациентов стволовые клетки естественным путем и применять затем в отношении них генную терапию.
Однако такие стволовые клетки встречаются редко, вследствие чего «урожай» оказывался скудным, и у медиков под рукой не было достаточно материала для эффективной работы.
В рамках новейшего метода исследователи использовали второй вирус для «перезапуска» клеток в целях достижения ими эмбрионального состояния. Полученные плюрипотентные стволовые клетки, или iPS-клетки, обособляться и вписываться в любую ткань человеческого тела. При правильном стимулировании эти iPS-клетки обособлялись в исходных стволовых клетках-предшественниках, не пораженных заболеванием костного мозга.
Впрочем, до сей поры iPS-клетки подвержены раковым заболеваниям, что делает их чересчур рискованными для клинического применения. Однако генетики работают над поиском путей по преодолению этого препятствия.
Если им удастся добиться успеха, то новый метод позволит генным терапевтам вырабатывать бесконечное множество генетически здоровых стволовых клеток, полученных от каждого пациента в отдельности.
Вооруженные этими клетками и технологией по их внедрению в любую ткань, врачи обретут новейшие способы лечения самых разнообразных генетических дефектов.
Читайте также: Новости России и мира.